La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó hoy Rasonque (daraxonrasib), un inhibidor de RAS para la forma más común de cáncer de páncreas, lo que ofrece una nueva opción de tratamiento a los pacientes con cáncer de páncreas avanzado meses antes de lo previsto.

Esta medida demuestra el compromiso de la agencia de actuar con urgencia, reducir las demoras innecesarias e impulsar tratamientos innovadores que puedan marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes estadounidenses y sus familias.

Rasonque, un comprimido que se toma una vez al día, actúa sobre múltiples formas de una proteína llamada RAS, un factor clave en el crecimiento tumoral en la mayoría de los pacientes con adenocarcinoma de páncreas, que se origina en las células que recubren los conductos del páncreas.

“La aprobación de hoy ofrece una nueva opción crucial para los pacientes que se enfrentan a un cáncer extraordinariamente difícil y tradicionalmente complicado de tratar. Es nuestro deber fundamental brindar más curas y tratamientos efectivos a los pacientes lo antes posible”, declaró el Comisionado Interino de la FDA, Kyle Diamantas, JD . “Me siento inmensamente orgulloso de los dedicados científicos de la FDA, cuya revisión rápida y exhaustiva, junto con su compromiso inquebrantable, hicieron posible este hito trascendental”.

La aprobación se refiere al tratamiento de adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico que hayan recibido al menos una terapia sistémica previa o que no sean candidatos para una terapia sistémica con múltiples fármacos.

Según el Instituto Nacional del Cáncer, entre el 90 % y el 95 % de los 67 000 nuevos casos de cáncer de páncreas diagnosticados anualmente en Estados Unidos corresponden a adenocarcinomas pancreáticos. A pesar de representar aproximadamente el 3,2 % de todos los diagnósticos de cáncer, el adenocarcinoma pancreático es responsable de una proporción desproporcionadamente alta de muertes por cáncer, debido a su detección generalmente tardía, su evolución agresiva y las opciones de tratamiento históricamente limitadas.

En un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y abierto, en el que participaron 500 adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratado, Rasonque mejoró la mediana de supervivencia global a 13,2 meses, en comparación con los 6,7 meses de la quimioterapia estándar.

“Este fármaco demostró resultados sin precedentes en un área con una gran necesidad médica no cubierta”, declaró el Dr. Angelo de Claro, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA . “La aprobación se otorgó 6,5 meses antes de la fecha límite para el pago de la tasa de usuario, lo que demuestra el compromiso de la FDA de acelerar la aprobación de nuevos tratamientos contra el cáncer para pacientes con afecciones graves y potencialmente mortales”.

La FDA otorgó a Rasonque las designaciones de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano . Rasonque recibió Revisión Prioritaria para esta indicación. La solicitud también fue evaluada bajo el programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado , cuyo objetivo es acelerar la revisión de terapias que abordan prioridades nacionales de salud pública.

En mayo, la FDA emitió una carta de «procedimiento seguro» que permitía al patrocinador iniciar un protocolo de tratamiento de acceso ampliado para Rasonque, lo que posibilita el acceso de los pacientes al fármaco en investigación antes de su aprobación según las regulaciones aplicables de la FDA.

Los efectos secundarios más comunes del medicamento son erupción cutánea, diarrea, estomatitis (inflamación de las membranas mucosas de la boca), náuseas, fatiga, vómitos, dolor abdominal, edema, disminución del apetito y hemorragia.

La FDA otorgó la aprobación a Revolution Medicines, Inc.

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